CSL Behring е компания, която принадлежи на to Australia’s CSL, наскоро разширява портфолиото си чрез разнообразяване в няколко иновативни технологични и терапевтични области но въпреки това запазва силен, основен акцент върху лекарствата, получени от плазмата– включвайки имуноглобулините, Privigen и Hizentra, както и алфа1 –протеиназният инхибитор Respreeza за емфизема.
Така че, докато CSL Behring е инвестирала в нови платформи, които се основават на генна терапия и рекомбинантна технология, компанията все още вижда значимоста, която продуктите, получени от плазмата, продължават да носят на пациентите, поставяйки тях и нуждите им в челните редици на развитието си.
Работата с плазмата – ценен, суров материал, чието снабдяване зависи от доброволци – не е без неговите особености.
Lutz Bonacker, старши вицепрезидент на компанията и генерален мениджър в областта на търговските операции в Европа, обяснява: „Ние разделяме плазмата на различни протеинови компоненти, като се увереряваме, че те са пречистени, безопасни, ефективни и добре формулирани, така че те може да се прилагат обратно на пациентите по удобен за тях начин. При плазмените лекарства често не само крайният резултат определя продукта, но и целия процес, а ние трябва да имаме това предвид.
„Друга основна разлика с работата в плазмата, а не с традиционните фармацевтични продукти, е дългото време, необходимо за цялата производствена верига – не е като да имаш малка молекула, която можеш да произвеждаш в относително кратък период от време“, добавя той. Необходими са 9-12 месеца от даряването до производството на готово лекарство, получено от плазмата.
„Има нужда да се уверим, че има достатъчно доброволци, които са готови да дарят жизнената си плазма, която ще бъде използвана за производството на нашите продукти.” За тази цел, компанията е създала над 200 центъра за събиране на плазма в Европа и Северна Америка и се стреми да разшири периметъра. „Целта ни е да отворим още около 30 центъра тази година и да увеличим бройката през 2020 г.“, казва Bonacker .
„Отварянето на плазмен център изисква обмисляне на допълнително финансиране и за изграждането му са необходими четири до шест месеца. Освен това, преди отварянето – и докато плазмата наистина е достъпна за производство – трябва да се свърши много предварителна работа по организацията, която може да отнеме още шест до осем месеца. И накрая, след като тези изисквания са изпълнени и след като центърът е отворен и доброволците идват да даряват, все още са необходими месеци, докато не получите готовия продукт, който излиза от плазмата, дарена в този център. “
Това е пълният процес накратко, но това може да се раздели още повече. „Вие също трябва наистина да можете да инвестирате в инфраструктурата, за да можете действително да вземете плазмата и да я фракционирате. Заедно с регулаторния компонент може да отнеме пет години за разширяване на капацитета за фракциониране. Преди да направите твърда стъпка в тази посока, обаче – и като се има предвид нивото на финансовите инвестиции и човешките усилия – трябва да си свършите домашната работа и да предвидите в каква посока се движи пазарът. „
„Всичко това означава, че ако днес ни бъде зададен въпрос дали можем да произвеждаме повече от конкретен продукт утре, можем – но само в контекста на предлагането на продукти от плазмата при съществуващия капацитет. Обаче, ако някой иска да ни помоли да встъпим и да удвоим или утроим количеството на продукта, който произвеждаме, тогава това може да изисква време. „
Докато процесът на разработване е труден и сложен, произвежданите продукти са животоспасяващи за пациентите с редки болести и това обяснение е друга важна част от работата на CSL Behring. „Ние работим усилено, за да сме сигурни, че всички заинтересовани страни разбират стойността, която плазмените лекарства носят на масата.” Нещо повече, те трябва да признаят, че понякога тези видове продукти може да се нуждаят от различни съображения, тъй като те не са традиционни фармацевтични продукти. , Ако те разбират и уважават сроковете, където е възможно, тогава е много по-лесно да се уверим, че отговаряме на изискванията на пациентите, които изискват продукта.
Фокусът на пациента
Подобно на повечето компании за редки болести, CSL Behring трябва да осъзнае как заболяванията, които се третират, засягат пациентите, а Bonacker казва, че компанията е намерила много начини да оптимизира усилията си за фокус на пациента. „Опитахме се да слушаме какви са нуждите на пациентите още от самото начало и да ги посрещнем, доколкото можем, включително като потърсим резултатите, съобщени от пациенти“, казва Бонър.
Например, има няколко различни начина, по които можете да прилагате имуноглобулинови терапии като нашата, а тази, която сте избрали, може да зависи от ежедневния график на пациента. Биха могли да отидат в болницата за интравенозна инфузия, която обикновено отнема няколко часа. Или могат да изберат подкожна инжекция, която е много по-гъвкава. ”Това позволява на пациента, след като е бил образован, да инжектира на интервали, които могат да варират от ежедневно до две седмици.
„Въпреки това, както интравенозното, така и подкожното приложение са добри възможности и понякога виждаме как пациентите преминават между двете, въз основа на техните житейски ситуации. Така че това е важен компонент, в който непрекъснато инвестираме, за да сме сигурни, че можем да осигурим растежа на пазара, който върви напред за в бъдеще. „
Дори преди тези видове продукти да са достигнали до пациента, рядко заболяване може да се окаже предизвикателно за лекар. „Понякога лекарите не са имали много опит да диагностицират дадено рядко заболяване и това е област, в която CSL Behring работи, за да подпомогне както образованието, така и осведомеността. – Понякога съм чувал да използвам пример, че когато един лекар чува копита, те мислят за коне, но това може да е зебра.
Освен лекаря, компанията също така има история, че може да поддържа пациенти с редки болести чрез допълнителен подход на сътрудничество. „Разглеждаме къде сме могли да намерим съгласувани интереси за сътрудничество, за да помогнем на пациентите с редки и сериозни заболявания да получат по-добро лечение и имаме партньорства с организации като Световната федерация по хемофилия (WFH).“
Компанията със сигурност се е превърнала в специалист по редки болести, но това не го е спряло да търси по-далеч. Например, CSL Behring в момента провежда проучвания за фаза III на CSL112 за лечение на ранни рецидивиращи сърдечно-съдови събития след остър инфаркт на миокарда. Това е първият му набег в сърдечносъдовите заболявания, област, която изисква много по-големи опити, отколкото е свикнала да прави, но Bonacker казва, че те прилагат много от същите принципи, както за по-малките пациенти.
„Защо вярваме, че сърдечносъдовата система е интересна?“, Пита той. „Първо, ясно е, че сърдечносъдовите заболявания са водеща причина за смъртта в световен мащаб, а за оцелелите от сърдечносъдови събития рискът от рецидив е висок. С CSL112 искаме да създадем водещо решение, инициирано от болницата, за да предотвратим това.
„Търсихме да се уверим, че наистина разбираме къде всъщност има неудовлетворена нужда и открихме, че в този непосредствен период след настъпването на първоначалното събитие пациентът няма достатъчно възможности за терапия. Като се фокусираме върху този период, ние се надяваме да можем да осигурим допълнителна защита срещу повтарящи се сърдечни събития. ”
https://pharmaphorum.com/views-and-analysis/taking-plasma-from-donor-to-patient/?fbclid=IwAR2_cK2hmfatGutqGIxjCZjlaOsM9Z-7zOZT9lAjVjV3fRLL45O3INO7qNQ
Leave a Reply