НОВИНИ

Ruconest – безопасно и ефективно лечение на остри HAE атаки при деца, Фаза 2 пробни предавания

Една единична доза Ruconest (conestat alfa) е достатъчна за бързо и безопасно лечение на почти 96% от всички остри пристъпи в група деца с наследствен ангиоедем (HAE), данни от фаза 2, показващи данни.

Лечението е одобрено за остри атаки на HAE при възрастни и юноши от Европейската агенция по лекарствата (EMA) през 2010 г., последвани от Агенцията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) през 2014 г. Безопасността и ефикасността му не са добре документирани при деца.

Изследването, “ Рекомбинантно лечение на инхибитори на човешки C1 естераза за наследствени атаки на ангиоедем при деца „, е публикувано в детска алергия и имунология .

Наследственият ангиоедем , рядко заболяване, се характеризира с внезапни и рецидивиращи епизоди на подуване на лицето, езика, ръцете, краката, стомашно-чревния тракт, гениталиите и горните дихателни пътища.

Той е причинен от липсата на правилно работещ С1-инхибитор (C1-INH) протеин, което води до непрекъснато производство на ензим, наречен  каликреин , който от своя страна повишава нивата на брадикинин , пептид, който регулира кръвното налягане и възпалението чрез разширяване на кръвоносните съдове. Пристъпите на подуване по време на атаките на HAE са свързани с прекомерните количества брадикинин.

Ruconest , чрез Pharming , е рекомбинантен човешки C1-INH (rhC1-INH), който действа чрез заместване на C1-INH протеин, липсващ при пациенти с HAE, облекчаване на симптомите на остри атаки на оток, предизвикани от липсата на C1-INH в кръвта.

Отворено клинично изпитване фаза 2 ( NCT01359969 ) оценява безопасността и ефикасността на Ruconest, приложен интравенозно в доза 50 U / kg, за контролиране на остри атаки на HAE при деца на възраст до 14 години.

Основната цел на проучването (крайна точка) е времето от атаката до началото на облекчаване на симптомите (TOSR), определено като интервал от време, през който пациентите съобщават за намаление с поне 20 mm (спрямо началната мярка) на  визуалния аналог. скала (VAS), мярка за интензивност на болката (интензивна болка е 100 mm).

Вторичните крайни точки включват времето за минимални симптоми (TTMS), дефинирано като интервал от време, през който пациентите съобщават за спад на VAS под 20 mm на всички места, засегнати от атаката. Това отчита значителна клинична ремисия.

Изследването включва 20 деца на възраст от 5 до 13 години, които са лекувани с Ruconest за общо 73 HAE остри пристъпи. Повече от една трета (35.0% или седем деца) са лекувани за четири или повече остри пристъпи.

Резултатите показват, че единична доза Ruconest е достатъчна, за да спре 95,9% от атаките. Медианата на TOSR е 60.0 минути, докато средната TTMS е 122.5 минути. И двете стойности бяха съвместими във всички атаки.

Ruconest като цяло е безопасен и добре понасян от педиатрични пациенти. Най-често съобщаваните нежелани събития в проучването са студено (15,0%), повръщане (15,0%), морфология на белите кръвни клетки (10,0%) и вирусна инфекция (10,0%).

Не са съобщавани сериозни странични ефекти или реакции на свръхчувствителност към Ruconest. По същия начин нито едно от децата не е преустановило лечението поради нежелани събития.

„Повече от 95% от атаките на HAE изискват само една доза rhC1-INH и, като цяло, откритията при децата се съгласуват с публикуваните данни за възрастни, което показва, че rhC1-INH за атаки на HAE е ефикасна и добре поносима в различните възрастови групи и при атака места ”, пишат изследователите.