НОВИНИ

Takhzyro (lanadelumab-flyo) за превенция на наследствен ангиоедем.

Takhzyro (lanadelumab-flyo) е показан за превантивно лечение на наследствен ангиоедем (HAE) на пациенти  над 12 години и възрастни.

Един от първите създадени моноклонални антитела(mAb)  за HAE лечение , лекарството беше първонамално създадено от американската фармацефтична компания Dyax, която бе закупена  от ирладската биотехнологична компания Shire през Януари 2016 за приблизително 5.9 млн долара. Takhzyro™ бе добавен в портфолиото на Shire като резултат от фирменото сливане.

Американската администрация по храни и лекарства (FDA) приема в списъка на лицензираните биологически лекарства(BLA) Takhzyro™ през февруари 2018 г. с приоритетен статус. Лекарството е одобрено от FDA през август 2018. Takhzyro™ е одобрен от Health Canada през септември 2018.

Shire същота така подават лекарството за търговско разрешение и легализация (MAA) в European Medicines Agency (EMA, където то е успешно одобрено за такава.

Takhzyro™ в момента се въвежда в Швейцария и Австралия

Механизъм на действие на Takhzyro

Takhzyro е рекомбинантно човешко антитяло което се свързва с ензима каликреин и намалява и блокира неговата активност.

Takhzyro се прилага с подкожна енжекция и е наличен като 300mg/2ml (150mg/ml разствор в готова за употреба единична ампула.

Клинично проучване на Takhzyro

Приемането от FDA на това лекарство е поради позитивните резултати от неговото клинично прилагане при клинични изследвания.

HELP Study™  е Phase III полицентрализиран, двойно свързан плацебо контролираща група от изследвания при пациенти това заболяване  на възраст от 12 години и повече. При общо 125 пациента на случаен принцип, приемащи Takhzyro™ 300mg на всеки две седмици 150mg на всеки 4 седмици или плацебо за период от 26 седмици. В края на изследването основната група потвърждава атаките на болестта по време на това изследване, докато групата приемаща Takhzyro™ за този период показва намален брой атаки месечно.

 

Пациентите с доза  300mg на всеки две седмици показват 87% намаляване на месечните атаки докато тези приемащи 300mg на всеки 4 седмици показват 73% намаляване на месечните атаки спрямо тези приемащи плацебо.

От всички пациенти приели Takhzyro™,97% са го направили доброволно към отвореното изследване HELP Study™ Extension. Основната цел на това изследване е дългосрочна ефикасност и безопасност на лекарството

Разширено изследване при 212 тинейджъри и възрастни пациенти с поне една доза от лекарството, общо 109 пациента продължили по програмата HELP study™ и 103 нови пациенти.

На четвъртата седмица приблизително 80% от пациентите с назначена доза 300mg от лекарството на всеки 2 седмици по програма HELP study™ спират месечните атаки на болестта.

Най – честите оплаквания по време на изследването бяха локални реакции от инжектирането на разтвора, горни респираторни инфекции, обриви и главоболия.

 

превод :Димитра Лефтерова